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7月8日，全國(guó)首個(gè)眼科罕見病診治中心在上海市第一人民醫(yī)院成立。該中心未來(lái)將啟動(dòng)不同種類遺傳性視網(wǎng)膜疾病的基因治療臨床試驗(yàn)，幫助患者重獲光明，也將填補(bǔ)我國(guó)眼科自主研發(fā)基因治療藥物領(lǐng)域的空白。

上海市第一人民醫(yī)院在視網(wǎng)膜脫離、糖尿病視網(wǎng)膜病變、年齡相關(guān)性黃斑變性等領(lǐng)域處于國(guó)際先進(jìn)、國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，近年來(lái)更是加快了遺傳性視網(wǎng)膜疾病診治體系的建設(shè)，建立了一整套符合國(guó)際規(guī)范和中國(guó)人群疾病特點(diǎn)的診療流程，并開發(fā)了全國(guó)第一個(gè)多中心自然病程隊(duì)列研究信息管理系統(tǒng)。

在此基礎(chǔ)上，上海市第一人民醫(yī)院眼科中心（國(guó)家眼部疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心）啟動(dòng)了遺傳性視網(wǎng)膜疾病基因治療臨床試驗(yàn)，并于2021年6月完成了中國(guó)首例Leber氏先天性黑矇（LCA）基因治療，其良好的安全性和有效性目前已得到初步驗(yàn)證。

在上海市第一人民醫(yī)院副院長(zhǎng)孫曉東看來(lái)，眼科罕見病診治中心的設(shè)立，就是要將全球醫(yī)學(xué)界目前最具前景、最具潛力、單次治療長(zhǎng)期獲益等優(yōu)勢(shì)的細(xì)胞基因治療作為一把破冰之刃，去解決尚未解決的黑暗難題。“將基因治療技術(shù)運(yùn)用于眼科疾病，可謂‘天作之合’。眼睛雖然只是一個(gè)很小的組織器官，但在全球基因治療臨床試驗(yàn)統(tǒng)計(jì)中，眼科占比高達(dá)24%，是最高的一個(gè)專業(yè)細(xì)分領(lǐng)域。首先，相比于其他器官，眼睛所用的病毒載量??；其次，眼睛是免疫豁免器官，病毒全身擴(kuò)散所造成的潛在副作用也相對(duì)較?。粏位虻难劭七z傳病，病理機(jī)制和靶器官靶細(xì)胞比較明確，此外多種血清型的AAV病毒載體對(duì)于視網(wǎng)膜的很多細(xì)胞具有高選擇性，因此更適合采用病毒載體來(lái)進(jìn)行治療。”

“我們希望眼科罕見病診治中心，不僅能給患者帶來(lái)福音，也可以著眼于國(guó)家發(fā)展和上海科創(chuàng)中心建設(shè)、生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的需求。”孫曉東表示。

上海市第一人民醫(yī)院（Shanghai General Hospital）始建于1864年3月1日，是全國(guó)建院最早的綜合性百年老院之一。1877年更名公濟(jì)醫(yī)院，1981年掛牌上海市紅十字醫(yī)院，1992年率先成為全國(guó)首批三級(jí)甲等綜合性醫(yī)院，2002年加冠上海交通大學(xué)附屬第一人民醫(yī)院,2022年1月24日加冠上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一人民醫(yī)院。2006年積極推進(jìn)優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源均衡化，率先在松江區(qū)設(shè)立分部，開創(chuàng)醫(yī)院發(fā)展新格局。

醫(yī)院現(xiàn)為全國(guó)文明單位、上海市文明單位，曾多次榮獲全國(guó)百佳醫(yī)院、全國(guó)衛(wèi)生系統(tǒng)先進(jìn)單位、全國(guó)創(chuàng)建精神文明先進(jìn)單位、全國(guó)紅十字模范單位、全國(guó)醫(yī)德建設(shè)活動(dòng)先進(jìn)單位、全國(guó)醫(yī)院文化建設(shè)先進(jìn)單位、全國(guó)“五一”勞動(dòng)獎(jiǎng)?wù)碌葮s譽(yù)。2021年國(guó)家三級(jí)公立醫(yī)院績(jī)效考核列全國(guó)綜合醫(yī)院第19名。2022年入選上海市公立醫(yī)院高質(zhì)量發(fā)展試點(diǎn)單位，獲批工信部首批人工智能輔助診斷醫(yī)療器械臨床試驗(yàn)中心揭榜掛帥潛力單位、上海市人工智能輔助診斷醫(yī)療器械評(píng)價(jià)平臺(tái)和上海市醫(yī)學(xué)技術(shù)轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化服務(wù)機(jī)構(gòu)。

來(lái)源：上海市第一人民醫(yī)院、新浪網(wǎng)